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NASH 2018年回顾:提高意识和潜在的新疗法

2018-12-24

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回顾NASH在2018年度的历程,重点是提高疾病意识并更新临床试验结果。

脂肪肝流行病

说到写年度回顾文章,我通常会谈肿瘤学,因为这是我的研究背景。但在今年,我真正感兴趣的是代谢疾病——NAFLD/NASH

这似乎是一个热门的研究话题,甚至连我妈妈也会与我谈及她从新闻中看到当地学院的研究

继在糖尿病和肥胖症中看到“流行病”之后,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)成为下一个主要代谢问题,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是由于常坐不动的生活状态及高脂肪饮食增加而造成的。在2018年一整年中,疾病意识得到提高,药物研发力度得到加大。

首届国际NASH日——提高疾病意识

到2020年,NASH有望成为美国第一大肝移植病因,但目前仍鲜为人知。今年6月,我们很高兴地参加了首届国际NASH日,其旨在提高人们对该疾病的认识。

由于脂肪肝和NASH在早期阶段可反复出现,因此,让人们提高对此的风险意识非常重要。6月12日,为了传播信息,在全球十几个城市举办了多个活动,另外在专用数字平台上也有举办。从公众到高危患者,再到媒体和医疗界,每个人都能找到许多与NASH相关的信息,及时了解如何预防。

药物研发人员不仅要着眼于治疗疾病,还要帮助沟通和预防,这很重要。对于像NASH这种症状目前还鲜为人知,这是不争的事实,个人生活方式的改变会对全球产生重大影响。

NASH疗法是否正在批准之中?

虽然NASH疗法目前尚未经批准,但仍有诸多试验正在进行之中,并竞相为首占市场做准备。我们之前回顾了Genfit、Intercept及Novartis/Allergan之间的主要药物研发竞赛

许多研究人员正在寻找截距奥贝胆酸(OCA)数据,从2019年上半年开始,将对第3期再生试验进行期中分析。在2018年肝病会议®上,截距刚刚针对奥贝胆酸(OCA)提出一个全新的大量数据,安全性和耐受性以及特征,如对脂蛋白代谢的影响。

在会议上,Genfit另外还发布了elafibranor的数据更新,介绍了其NASH诊断NIS-4算法。NASH诊断错综复杂——由于无可靠的血液检测或扫描,目前确诊需肝脏穿刺活检。

NIS-4无创评分是一种潜在的NASH诊断,经过对4种循环生物标志——miR-34a、Alpha2巨球蛋白、YKL-40和HBA1c水平进行观察。在会上,Genfit通过NIS-4验证,确认为治疗的”强大NASH诊断工具(识别活跃NASH (NAS≥4)患者和显著纤维化(F≥2))”。

潜在第III期试验和新兴治疗方法

在目前第III期试验的基础之上,肝脏会议见证了诸多下述第II期阳性数据:

  • MGL-3196,甲状腺激素受体β激动剂(Madrigal Pharmaceuticals)。
  • VK2809,甲状腺激素受体β激动剂(维京疗法)。
  • GS-9674, FXR激动剂(吉利德科学)。
  • tropifexor,FXR激动剂(诺华)。
  • NGM282,人类荷尔蒙FGF19 (NGM Bio)工程版本。
  • 花生四酰氨基胆酸、脂肪酸胆酸缀合物(Aramchol、Galmed药物)。
  • VK2809,甲状腺激素受体β激动剂(维京疗法)。

Madrigal已宣布启动NASH第III期临床项目计划。诺华公司目前正与辉瑞公司联手研发实验性药剂,同时也在独立研发tropifexor。

君圣泰生物技术有限公司(HighTide Therapeutics)为新注册公司,在NASH收到了HTD1801 FDA快速通道名称。对于此类多功能口服治疗药物,已完成其首个人体研究,第II期试验尚在计划之中。君圣泰生物技术有限公司(HighTide Therapeutics)

罗氏(Roche)现也加入了行列,基因技术部门收购了Jecure Therapeutics,Jecure Therapeutics是一家圣地亚哥生物技术公司,拥有一系列NLRP3抑制剂,不过这些药剂尚处于临床前研发阶段。

结论

力争成为首个NASH治疗方案,才能有助于使此类疾病成为突破性论题。更多对话围绕疾病意识展开,旨在改进当前的侵入式诊断,这一点极为重要。

本人希望这不仅会使治疗方法获批,还会带来更多NASH知识并降低需治疗人群。本人期待2019年临床试验数据能够振奋人心,与NASH事件积极展开合作,帮助传播最新研究,并在6月参见第二个NASH日,继续提升疾病意识。

Topics: CVMD

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